Investigaciones de la Maestría en Biociencias y Derecho. Martín Uribe Arbeláez

con el fin de garantizar la disponibilidad de medicamentos en situaciones específicas, como, por ejemplo, cuando exista el peligro de perder la vida y en los casos de enfermedades graves debilitantes que no fuera posible tratar satisfactoriamente con medicamentos autorizados y/o comercializados en el territorio español, se emitió el Real Decreto 1015 de junio de 2009, “por el que se regula la disponibilidad de medicamentos en situaciones especiales”. En esta línea de discusión, los medicamentos en situaciones especiales hacen referencia a aquellos no autorizados o fuera de las condiciones establecidas y, según esta norma, existen tres categorías, tal como se detalla en la tabla 1 (García y Alonso, 2010; Real Decreto 1015, 2009).

TABLA 1. Medicamento en condición especial

Medicamento en condición especial	Definición	Requisitos
Medicamentos usados en investigación o uso compasivo	Medicamentos usados en fase de investigación en pacientes que no hacen parte de un ensayo clínico	“Que no se encuentre el medicamento autorizado en España con igual composición o que esté en una forma farmacéutica que no permita el tratamiento del paciente”. “Que no exista en España medicamento autorizado que constituya una alternativa adecuada para ese paciente. Asimismo podrá autorizar el acceso a medicamentos que estando autorizados en España no se encuentren comercializados, siguiendo los procedimientos que se establecen en este capítulo” (Real Decreto 1015, 2009).
Medicamentos extranjeros	Medicamentos no autorizados en España, pero sí aceptados en otros países, no obstante, no deben cumplir con la definición de uso compasivo en investigación	“Prescripción médica, con un informe clínico que justifique la necesidad del medicamento en el tratamiento del paciente”. “Debe definir el tiempo de tratamiento”. “Cantidad solicitada”. “Documentación científica que soporte el uso indicado en la patología”. “Consentimiento informado” (Real Decreto 1015, 2009).
Medicamentos off-label	Medicamentos indicados en distintas condiciones a las aprobadas	Se autoriza excepcionalmente cuando no existe más opción terapéutica disponible, y el médico tratante justifica la necesidad del uso del medicamento. Asimismo, debe informar los posibles beneficios y los riesgos, contando con el consentimiento firmado por el paciente previa administración del medicamento (Real Decreto 1015, 2009).

      Fuente: elaboración propia.

      Es importante mencionar que el precio de comercialización de los “medicamentos extranjeros” es similar al precio del medicamento sustituto en España (donde aplique). Para los casos en los que exista una diferencia en el precio, los laboratorios titulares asumen la diferencia; de no ser así, se busca la oferta más baja en el mercado internacional (AEMPS, 2015).

      Con respeto al proceso de fijación de precio y financiación de un medicamento en España, este comienza de modo oficial una vez que la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) autoriza su comercialización a través de CHMP. La Dirección General de Cartera Básica de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia gestiona el proceso de fijación y financiación, y solicita que se presenten los documentos al titular de la autorización de comercialización (TAC) con el fin de iniciar el proceso. Una vez que la Dirección General toma una medida sobre la financiación de un nuevo fármaco, la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) fija su precio; esta decisión será posteriormente ratificada por la Dirección General (Pinyol et al., 2015).

      Cabe agregar que entre el 2008 y 2013 solo trece de 36 medicamentos clasificados como huérfanos por la EMA recibieron fijación de precio y financiación en España, con el precio más alto del promedio (Pinyol et al., 2015).

      Por último, una vez consultada la página web de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios, no se evidencia lista publicada de los medicamentos que han sido autorizados bajo condiciones especiales⁴ y tampoco se observa listado de medicamentos huérfanos⁵ autorizados para su comercialización en España.

      Estados Unidos: medicamentos huérfanos

      En 1983, la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) emitió el acta de medicamentos huérfanos (Orphan Drugs Act; Public Law 07-414), en la cual se estableció el concepto de medicamento huérfano, de acuerdo con la incidencia de la enfermedad. Esto produjo un cambió en la política de la industria farmacéutica al incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades y condiciones de salud raras (Luzzatto et al., 2018). Así las cosas, los medicamentos huérfanos en Estados Unidos se definen como aquellos empleados en enfermedades de poca prevalencia, es decir, que afectan a menos de 200.000 personas en el país, o que no serán rentables dentro de los siete años siguientes a la aprobación de la FDA (2019).

      El trámite establecido por la FDA consta de una solicitud de designación de medicamento huérfano presentada por un patrocinador, quien adjunta dos copias de la información que se enlista a continuación, diligenciada, firmada y con fecha (ECFR, 2019).

      • Una declaración de la designación de medicamento huérfano para una enfermedad o afección rara que debe especificarse con claridad.

      • Nombre, dirección y toda la información de contacto.

      • Nombre del medicamento (nombre genérico, comercial, químico y fabricante si aplica).

      • Descripción de la enfermedad.

      • Descripción del principio activo y todos los estudios relevantes.

      • Resumen regulatorio e historial de comercialización en los Estados Unidos y en otros países.

      La FDA determinará si el medicamento califica como huérfano, considerando los siguientes aspectos (ECFR, 2019):

      • el número de personas afectadas para el que se desarrolla el medicamento debe cumplir con la definición de enfermedad huérfana;

      • cuando se demuestre que no hay mayor expectativa en la comercialización del medicamento para compensar con los costos de investigación y desarrollo.

      En efecto, para fomentar el desarrollo de este tipo de medicamento se concedieron incentivos tales como exclusividad de siete años, créditos fiscales de hasta el 50 % de los costos de investigación y desarrollo y acceso a subvenciones de investigación y desarrollo (Luzzatto et al., 2018).

      Los medicamentos que cumplen con los criterios establecidos por la FDA se designan como huérfanos. En la página web de esta entidad se puede consultar el listado de medicamentos con esta asignación por el nombre genérico, por indicación, por la fecha de designación y el estatus, el cual puede ser asignado y retirado. En este punto, al finalizar el 2019, se encontraban 5223 medicamentos en el listado de la FDA⁶.

      La financiación de los medicamentos huérfanos depende del tipo de modelo de sistema de salud con el que cuente el usuario. Así, por ejemplo, el sistema de salud pública en Estados Unidos es fragmentado, coexisten diferentes modelos y, en su gran mayoría, los financia y maneja el Gobierno federal y estatal; sin embargo, la mayoría de la población se encuentra en el sistema privado, en el que, dependiendo del tipo de seguro médico, se cubren o no los medicamentos. Por tanto, el sistema de seguros de salud en Estados Unidos es voluntario y puede, o no, cubrir medicamentos (Stahl, 2009).

      México: medicamentos huérfanos

      En el caso de México, se define medicamento huérfano según el decreto emitido el 18 de enero de 2012, por el que se adicionan los artículos 224 BIS y 224 BIS 1 a la Ley General de Salud: “Artículo 224 BIS.-Medicamentos huérfanos: A los medicamentos que estén destinados a la prevención, diagnóstico o tratamiento de enfermedades raras, las cuales tienen una prevalencia de no más de cinco personas por cada 10,000 habitantes”. No obstante, se debe señalar que esta regulación no garantiza exclusividad en el mercado (Arnold et al., 2015).

      El proceso de obtención de reconocimiento se basa en estos pasos: se presenta la solicitud de reconocimiento; se realiza una evaluación de los documentos administrativos y legales