Investigaciones de la Maestría en Biociencias y Derecho. Martín Uribe Arbeláez

importación y comercialización (Sandoval et al., 2008). Este decreto define los medicamentos vitales no disponibles como:

      […] medicamentos indispensables e irremplazables para salvaguardar la vida o aliviar el sufrimiento de un paciente o un grupo de pacientes y que por condiciones de baja rentabilidad en su comercialización, no se encuentran disponibles en el país o las cantidades no son suficientes. (Decreto 481, 2004)

      En el 2008, en la publicación “Medicamentos vitales no disponibles: análisis de reglamentación nacional e internacional, propuesta de actualización del listado nacional” Sandoval y un equipo de colaboradores realizaron un análisis comparativo de las normativas de Estados Unidos, Unión Europea, Japón, Australia y Colombia. En su análisis concluyen que, con la emisión del Decreto 481 de 2004, Colombia avanzó en la reglamentación de medicamentos específicos para condiciones clínica especiales, no solo al incluir medicamentos para atender enfermedades de baja prevalencia, sino enfermedades de poco interés o descuidadas (Sandoval et al., 2008).

      Fue posteriormente en el 2011 que en Colombia se reconocieron las enfermedades huérfanas, las cuales la Ley 1438 de 2011 define en los siguientes términos:

      Las enfermedades huérfanas son aquellas crónicamente debilitantes, graves, que amenazan la vida y con una prevalencia menor de 1 por cada 5.000 personas, comprenden, las enfermedades raras, las ultra-huérfanas y olvidadas. Las enfermedades olvidadas son propias de los países en desarrollo y afectan ordinariamente a la población más pobre y no cuentan con tratamientos eficaces o adecuados y accesibles a la población afectada. (Ley 1438, 2011)

      En esta investigación se realizó un análisis comparativo de la normatividad colombiana de medicamentos vitales no disponibles (MVND) con la regulación de otros países sobre medicamentos huérfanos, entendidos estos últimos como aquellos destinados al tratamiento de enfermedades de baja prevalencia o poco frecuentes en la población. Se debe tener en cuenta que la definición de “medicamento huérfano” aún no ha sido adoptada por Colombia, pero la anterior es la que más se acerca a la de MVND. Para la comparación se seleccionó a la Unión Europea y a Estados Unidos como puntos de referencia con respecto al tema, por ser las de estos países las primeras regulaciones emitidas; a España, por otra parte, a fin de analizar la implementación local de la regulación establecida dentro de la Unión Europea por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA); y a México, Argentina y Chile por ser países latinoamericanos.

      Entre los aspectos considerados para el análisis comparativo se incluye el término empleado, su definición, el año de emisión de la normatividad, su objetivo, los requisitos exigidos por las agencias sanitarias para la autorización de comercialización y la financiación de estos medicamentos por los sistemas de salud en cada país. La información se recabó mediante la revisión de los sitios web de los órganos oficiales que regulan la materia y se complementó con una revisión bibliográfica de artículos científicos que analizan el acceso a medicamentos huérfanos en los países de estudio. En todos los casos se evidenció que se busca facilitar el acceso a los medicamentos. Sin embargo, se debe considerar que hace falta definir en la legislación controles que permitan realizar seguimiento a la eficacia y la seguridad de los medicamentos utilizados.

NORMATIVIDAD SOBRE MEDICAMENTOS HUÉRFANOS O CONCEPTOS EQUIVALENTES EN PAÍSES DE REFERENCIA

      Unión Europea: medicamentos huérfanos

      En la Unión Europea, los medicamentos huérfanos son aquellos destinados al tratamiento, la prevención y el diagnóstico de enfermedades críticas y riesgosas que tienen una prevalencia no superior a cinco casos por cada 10.000 habitantes (Henrard y Arickx, 2016). En este sentido, la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha desempeñado un papel muy importante en la facilitación de procedimientos para gestionar la autorización de este tipo medicamentos para enfermedades raras y con poca prevalencia, medidas que comenzaron con la aprobación del marco normativo de la designación de medicamentos huérfanos e incentivos posibles, a través del Reglamento Europeo 141/2000, implementado por el Comité de Medicamentos Huérfanos (COMP) (Sacristán y Torrent-Farnell, 2018; Bolislis et al., 2019).

      El COMP de la EMA está conformado por una red de expertos que se encargan de revisar las solicitudes de asignación de esta clase de medicamentos en un plazo máximo de noventa días; seguidamente, la EMA envía el concepto del COMP a la Comisión Europea¹, responsable de otorgar la designación de huérfano (Nagore et al., 2008). La asignación de medicamento huérfano no es equivalente a una autorización de comercialización, la cual está a cargo del Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) (Bolislis et al., 2019).

      Los interesados en obtener una designación de medicamento huérfano deben diligenciar y presentar el formulario “Application for orphan medicinal product designation”, así como justificar la indicación del medicamento, los estudios y datos clínicos ante la EMA, todo esto de forma gratuita (Unión Europea, 2019). De esta manera, los medicamentos que reciben permiso de comercialización deben tener suficiente información que demuestre el beneficio clínico en comparación con otras opciones de tratamiento disponibles (Bolislis et al., 2019).

      Así, las empresas que invierten en investigación y desarrollo de medicamentos designados como huérfanos cuentan con los siguientes incentivos (Sacristán y Torrent-Farnell, 2018):

      • Protocol assistance: acceso al asesoramiento científico por parte de la EMA.

      • Procedimiento centralizado: reducción de las tasas para obtener autorización en la comercialización de medicamentos huérfanos designados por la EMA.

      • Exclusividad de mercado durante diez años, la cual confiere protección contra fármacos similares autorizados en la Unión Europea para la misma indicación terapéutica.

      Entre las excepciones se encuentran acuerdo con el sponsor, falta de suministro y si el nuevo fármaco similar demuestra ser clínicamente superior. Se añaden dos años adicionales si la indicación terapéutica autorizada está destinada a la población pediátrica.

      • Incentivos nacionales en los diferentes países de la Unión Europea incluyendo estrategias de apoyo a la investigación y desarrollo, así como políticas de acceso a tales medicamentos por parte de los sistemas nacionales de salud.

      • Programas de investigación comunitarios en el marco de la agenda Horizonte 2020² de la Comisión Europea.

      A nivel europeo, la asignación de medicamentos huérfanos se realiza por medio de la EMA y Comisión Europea, mientras que la autorización de comercialización, asignación de precios y los reembolsos, se realizan a nivel nacional y varían de acuerdo con cada país de la Unión Europea (Young et al., 2017). En países como España, Reino Unido e Italia existe una mayor restricción al acceso de medicamentos ya clasificados como huérfanos, debido a las políticas nacionales de reembolso (Badia et al., 2019).

      Dentro de este contexto cabe señalar que la Agencia Europea de Medicamentos publica el listado³ de los medicamentos asignados y retirados como huérfanos previa evaluación de la COMP. De ahí que, con corte al año 2019, la Unión Europea asignó a su historial 1654 medicamentos (European Commission, 2020).

      España: medicamentos en situaciones especiales

      Ahora bien, España hace parte de la Unión Europea, por tanto, la asignación de medicamentos huérfanos está a cargo de la EMA, cumpliendo, a su vez, con el procedimiento expuesto. Sin embargo, una vez autorizado el medicamento por la EMA, la compañía titular del medicamento debe solicitar asignación de código nacional (CN) ante la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) para su comercialización en el territorio español. Según el estudio realizado por Mestre et al. (2019), de cien medicamentos que obtuvieron asignación de huérfanos por parte de la Comisión Europea entre el 2002 y el 2017, 86 contaban para ese entonces con CN, y de estos solo 54 se habían comercializado en España (Mestre et al., 2019). Asimismo, en la investigación de Badia et al. (2019) se reportó que durante el periodo 2012-2018 la Comisión